布里斯托大学的研究人员正在寻找患有遗传性神经系统疾病的人

布里斯托大学的研究人员正在寻找患有遗传性神经疾病的人，称为弗里德里希共济失调(FA)，以研究干细胞疗法是否可以治疗FA。

这项小型试点研究旨在招募7人，以确定粒细胞集落刺激因子(GCSF)，一种由骨髓干细胞动员的药物，是否可以改善血液标志物，并可能治疗这种疾病。

GCSF通常在血液相关疾病和健康人捐献骨髓之前使用。它可以激活骨髓中的干细胞，使其在体内循环。

患有FA的人将被邀请参与研究。如果合适，GCSF将被皮下注射连续五天。注射剂量与骨髓捐献者之前的“健康”人相同。然后，在接下来的两周内采集血样，以确定该药物是否引起血液标志物的变化，这表明对该药物的反应是积极的。

分析血样以确定GCSF如何改变与FA相关的血液标记物。研究小组还将分析生化成分，看是否有变化，以及这种变化会持续多久。

医生将在首次给药前、最终给药时和最终给药后两周对参与研究的患者进行评估。最后一次给药后两周，将进行进一步的验血，以监测基线验血，并确保GCSF对基线验血没有影响。

布里斯托尔医学院(THS)和北布里斯托尔国家医疗服务信托基金的神经学家alastair Wilkins博士说：“多年来，人们一直非常兴奋，希望干细胞疗法能够为许多神经退行性疾病提供有效的治疗。疾病包括FA。

“在已经提出的所有类型的干细胞疗法中，我们认为骨髓干细胞动员目前具有最大的前景，特别是因为这些疗法是安全的，并且已经在其他病例中广泛使用了多年。”

英国共济失调研究负责人朱莉格林菲尔德博士补充道：“我们很高兴支持这项令人兴奋的研究。这是第一个针对弗里德里克共济失调患者的此类试验，这些患者目前急需治疗，而且没有治愈方法来开发一种治疗方法。”

英国慈善机构共济失调的支持者保罗豪的侄女就发生过这样的事。她评论道，“我已经见过我的侄女维多利亚，她多年来一直受全身肌肉问题恶化的困扰。我希望通过参与这个实验，我能找到一种方法来治疗这种鲜为人知的疾病，这种疾病会影响我的行动能力、言语能力和运动能力。目前还没有治愈的方法。”

研究小组建议，如果研究表明血液标志物有所改善，并且对药物有积极的反应，那么应该进行更大规模和更长期的临床试验。这项初步研究也将有助于研究人员确定未来更大规模临床试验的剂量和患者选择。